Ley del derecho a intentarlo - Right-to-try law

Las leyes de derecho a probar son leyes estatales de EE. UU. Y una ley federal que se crearon con la intención de permitir que los pacientes con enfermedades terminales accedan a terapias experimentales (medicamentos, productos biológicos, dispositivos) que hayan completado las pruebas de Fase I pero que no hayan sido aprobadas por Food y Administración de Drogas (FDA). Antes de la aprobación de las leyes del derecho a probar, los pacientes necesitaban la aprobación de la FDA para usar medicamentos experimentales. En 2018, 41 estados de EE. UU. Habían aprobado leyes sobre el derecho a juzgar. El valor de estas leyes fue cuestionado por múltiples motivos, incluido el hecho de que los fabricantes de productos farmacéuticos no tendrían la obligación de proporcionar las terapias que se buscan. En mayo de 2018 se aprobó una ley federal sobre el derecho a juzgar. Desde la firma del proyecto de ley, miles de pacientes han podido utilizar las terapias experimentales. Según Scott Gottlieb , quien se desempeñó como comisionado de la FDA bajo el presidente Donald Trump , la FDA ya había aprobado el 99% de las solicitudes de los pacientes para acceder a medicamentos experimentales, ya sea inmediatamente por teléfono o dentro de unos días, antes de la aprobación del derecho para probar la legislación.

Estados con leyes de derecho a intentar

Ley de derecho a intentar por jurisdicción
  Ley de derecho a intentar
  Sin ley de derecho a intentar

En mayo de 2014, Colorado se convirtió en el primer estado en aprobar una ley sobre el derecho a intentarlo. En agosto de 2018, 41 estados habían promulgado tales leyes: Alabama, Alaska, Arizona, Arkansas, California, Colorado, Connecticut, Florida, Georgia, Idaho, Iowa, Illinois, Indiana, Kentucky, Louisiana, Maine, Maryland, Michigan, Minnesota, Mississippi, Missouri, Montana, Nebraska, Nevada, New Hampshire, Carolina del Norte, Dakota del Norte, Ohio, Oklahoma, Oregón, Pensilvania, Carolina del Sur, Dakota del Sur, Tennessee, Texas, Utah, Virginia, Washington, Virginia Occidental, Wisconsin y Wyoming .

Ley federal de derecho a intentar

En enero de 2017, el republicano Ron Johnson de Wisconsin presentó un proyecto de ley federal sobre el derecho a juzgar en el Senado . Johnson pudo aprobar su proyecto de ley en el Senado el 3 de agosto de 2017 en una moción de consentimiento unánime. Johnson había amenazado con retrasar una votación en el Senado sobre la Ley de Reautorización de la FDA de 2017 (FDARA), una legislación obligatoria que permite que la FDA opere, si no se agrega una enmienda sobre el derecho a intentar a ese proyecto de ley. Johnson acordó dejar en suspenso a FDARA a cambio de una moción de consentimiento unánime. En febrero de 2017 se presentó un proyecto de ley complementario de la Cámara; al mes siguiente se remitió al Subcomité de la Cámara de Representantes sobre Crimen, Terrorismo, Seguridad Nacional e Investigaciones . El 21 de marzo de 2018, la Cámara de Representantes aprobó un proyecto de ley de derecho a juicio y lo envió al Senado para su consideración. El 22 de mayo, el Senado aprobó la S.204, la ' Ley de derecho a intentar Trickett Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn y Matthew Bellina ', y la envió al presidente Trump, quien la firmó el 30 de mayo de 2018 creando un sistema uniforme para terminales. pacientes que buscan acceso a tratamientos en investigación.

Proponentes

El principal defensor de las leyes del derecho a intentarlo es el Goldwater Institute , un grupo de expertos libertarios con sede en Arizona, que creó el acto modelo en el que se basan las leyes estatales. Kurt Altman, asesor de políticas nacionales del Instituto, ha dicho que las leyes del derecho a intentar devuelven el control de las decisiones médicas "de nuevo al nivel local". Otros proponentes incluyen a los pacientes y sus familias, así como a los grupos de defensores de pacientes. Los partidarios de estas leyes a veces las describen como proyectos de ley del " Dallas Buyers Club ", una referencia a una película sobre un hombre estadounidense con SIDA que pasaba de contrabando tratamientos no aprobados de países extranjeros a otros pacientes. Algunos han comparado los esfuerzos de los pacientes terminales para adquirir medicamentos no aprobados en desarrollo con los de ACT-UP y otras organizaciones contra el SIDA de la década de 1980.

Un argumento ético a favor del derecho a probar tratamientos no aprobados es que si los pacientes tienen derecho a morir por suicidio asistido por un médico o eutanasia voluntaria , también se les debe otorgar el derecho a intentarlo.

En 2016, el oncólogo de Houston, Dr. Ebrahim Delpassand, testificó ante un comité del Senado de los EE. UU. Que trató a 78 pacientes de cáncer neuroendocrino con octreotato LU-177 bajo la ley Texas Right to Try, después de que la FDA rechazó el permiso para incluir a esos pacientes en el ensayo clínico que El estaba corriendo. Sin embargo, el fabricante del fármaco, Advanced Accelerator Applications , ha hecho que este fármaco esté disponible a través de un programa de acceso ampliado para pacientes con tumores neuroendocrinos , por lo que se discute si se trata de un caso fundamentado de una ley del derecho a juzgar que se utiliza para que los pacientes accedan a una producto en investigación. Los legisladores estatales en Texas y Carolina del Norte han presentado proyectos de ley que ampliarían las leyes estatales de derecho a probar para incluir terapias regenerativas basadas en células madre y tejidos actualmente en desarrollo y para permitir que los pacientes con enfermedades crónicas graves utilicen la vía del derecho a probar. .

Críticos

Los bioeticistas y otros académicos han cuestionado hasta qué punto las leyes del derecho a intentar beneficiarán realmente a los pacientes. Jonathan Darrow, Arthur Caplan , Alta Charo , Rebecca Dresser, Alison Bateman-House y otros han señalado que las leyes no exigen que los médicos prescriban terapias experimentales, no exigen que las compañías de seguros las paguen y no exigen que los fabricantes proporcionen ellos. Debido a que las leyes en realidad no otorgan el derecho a recibir terapias experimentales, podrían considerarse una legislación ineficaz que solo ofrece falsas esperanzas a las personas moribundas. Incluso si las leyes funcionan según lo previsto, serían problemáticas para los críticos. Debido a que las leyes solo requieren que los medicamentos hayan completado la primera de las tres fases de las pruebas clínicas, no hay datos sobre la eficacia de los medicamentos, especialmente en personas muy enfermas. Tampoco hay datos de seguridad sobre cómo afectarían a las personas muy enfermas. Esto dificulta el consentimiento informado por parte del paciente. El consentimiento informado implica el conocimiento de los pros y los contras de un tratamiento propuesto, luego una decisión tomada a la luz de esos pros y contras. Las leyes sobre el derecho a intentarlo de algunos estados también ponen a los pacientes en riesgo de perder el hospicio o la atención médica domiciliaria, y los costos relacionados con el tratamiento pueden ser prohibitivos, algo que las leyes sobre el derecho a intentar no solucionan. La bioética Alta Charo calificó las leyes como "una forma simplista de abordar cuestiones mucho más complicadas".

Los expertos médicos y de salud también han expresado su preocupación. Si las leyes permitieran a los pacientes acceder a medicamentos no aprobados, podrían acelerar la muerte o causar un mayor sufrimiento. Peter Temin escribió que "siempre existe la posibilidad de que un medicamento dado no cure una afección o induzca una reacción adversa", como enfermarse, empeorar o incluso morir. Los fármacos que no están completamente estudiados pueden provocar más reacciones adversas en los pacientes. Las leyes reducen la supervisión de la FDA sobre la regulación de medicamentos. Otra crítica es que las leyes estatales sobre el derecho a probar pueden ser inconstitucionales, porque involucran a los estados que regulan la medicina a pesar de la legislación federal que regula la comercialización interestatal de medicamentos. Varios autores han pronosticado que las leyes sobre el derecho a intentarlo se anularían si se llevaran a los tribunales. Un artículo de 2014 en JAMA Internal Medicine argumentó que las leyes del derecho a juzgar "parecen ser inútiles".

En abril de 2017, el oncólogo David Gorski escribió en Science-Based Medicine que la ley del derecho a probar es dañina para la sociedad, ya que es popular entre el público que no comprende cómo funciona la FDA. Gorski llama a esto "legislación de placebo. los legisladores se sienten bien, pero no hacen nada concreto para ayudar a los pacientes ". Gorski afirma que las leyes sobre el derecho a intentarlo permiten que los "curanderos del cáncer" como la Clínica Burzynski funcionen durante años. "También es importante recordar que el propósito real de las leyes del derecho a probar no es ayudar a los pacientes, sino neutralizar la capacidad de la FDA para regular ciertos medicamentos, de acuerdo con la fuente de esta legislación". Gorski afirma además que estas leyes "descansan sobre una fantasía ... de falsa esperanza ... que tiene sus raíces en la política libertaria ... que afirma que la desregulación es la cura para todo".

En enero de 2019, Jann Bellamy agregó que el derecho a probar no garantiza "que solo los pacientes que no tienen otras opciones de tratamiento reciban acceso; que los costos sean apropiados; que el consentimiento informado sea legal y éticamente sólido; y que el plan de tratamiento propuesto ofrezca un perfil de riesgo / beneficio favorable para el paciente ". Además, "no existe una infraestructura reguladora que explique cómo los pacientes y los médicos deben acceder a los medicamentos en investigación o cómo deben responder las compañías farmacéuticas". Harriet Hall, MD expresó su preocupación de que los pacientes no comprendan completamente los riesgos involucrados en tomar los medicamentos disponibles bajo la ley del derecho a probar, ni comprendan la baja probabilidad de éxito, especialmente los pacientes que no estaban lo suficientemente sanos como para calificar para participar en ensayos clínicos. . Afirma que estos pacientes pueden tener otras afecciones médicas que podrían hacerlos más vulnerables a las complicaciones de los tratamientos experimentales.

Desarrollos recientes

Cuando el presidente Trump promulgó la legislación en mayo de 2018, dijo: "Ahorraremos; ni siquiera quiero decir miles, porque creo que serán mucho más. Miles y miles. Cientos de miles. Nosotros". vamos a salvar un gran número de vidas ". Tras la aprobación de la Ley Trickett Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn y Matthew Bellina Right to Try, hasta junio de 2019, solo dos pacientes han recibido acceso a productos médicos experimentales a través de la vía federal de derecho a probar. En febrero de 2019, uno de los homónimos de la ley federal, Matt Bellina, quien tiene ELA , dijo que obtuvo acceso a un tratamiento experimental a través de la compañía farmacéutica Brainstorm. Sin embargo, Brainstorm dijo que no aceptarían a ningún otro paciente para los ensayos. Frank Mongiello, quien también tiene ELA, todavía no ha encontrado acceso a un programa de tratamiento. En una entrevista, su esposa dijo: "Teníamos muchas esperanzas de que si se aprobaba el derecho a intentarlo, las compañías farmacéuticas tendrían un incentivo para poner a disposición los medicamentos. Pero ahora no parece que las compañías farmacéuticas estén regalar sus drogas tampoco ".

Natalie Harp, quien fue invitada al escenario por el presidente Trump mientras hablaba en junio de 2019, en una conferencia de Faith and Freedom Coalition , una coalición de cristianos evangélicos conservadores, dijo que la legislación le salvó la vida. Harp, quien afirma que le diagnosticaron cáncer en etapa 2 y se quedó confinada en su casa por un error médico un año después de la aprobación del proyecto de ley, declaró que la legislación le salvó la vida y elogió la lucha de la administración Trump por la atención médica. Escribiendo en LinkedIn , afirma que encontró beneficios en un " medicamento de inmunoterapia aprobado para un uso no aprobado ".

La ley federal de Derecho a Probar requiere que los patrocinadores informen un resumen anual a la FDA de los usos, incluido el informe de eventos adversos graves, la cantidad de dosis utilizadas, la cantidad de pacientes a los que se les administró la dosis y el uso previsto del producto. En el verano de 2020 se publicó un documento de orientación propuesto para los requisitos de presentación de informes; la guía final no se ha publicado. Hasta que se publique esa guía, el uso del derecho a intentar será incierto. Según los registros disponibles, muy pocos pacientes accedieron a productos médicos no aprobados a través del derecho a probar hasta hace poco. En febrero de 2021, el director ejecutivo de NeuroRX, Jonathan Javitt, concedió una entrevista en la que indicó que su fármaco, aviptadil, se había utilizado en más de 500 pacientes con COVID-19, después de que el ensayo de fase IIb / III no mostrara un beneficio significativo. La FDA rechazó la solicitud de autorización de uso de emergencia, lo que provocó que Javitts y NeuroRX permitieran el uso de aviptadil como un posible fármaco de "granizo maría" para los pacientes con COVID-19 gravemente enfermos.

Ver también

Referencias

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