BioMarin Pharmaceutical - BioMarin Pharmaceutical
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| Escribe | Público |
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| Industria | Biotecnología |
| Fundado | Marzo de 1997 |
| Fundadores | |
| Sede | San Rafael, California , Estados Unidos |
Gente clave |
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| Productos | |
| Ingresos |  US $ 1,31 mil millones (2017) |
| US $ −14,7 millones (2017) |
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| US $ −117,04 millones (2017) |
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| Los activos totales | US $ 4.63 mil millones (2017) |
| Equidad total | US $ 2,81 mil millones (2017) |
Número de empleados |
2.581 (2017) |
| Sitio web | biomarin |
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Notas al pie / referencias | |
BioMarin Pharmaceutical Inc. es una empresa de biotecnología estadounidense con sede en San Rafael, California . Tiene oficinas e instalaciones en Estados Unidos , Sudamérica , Asia y Europa . El negocio principal y la investigación de BioMarin son las terapias de reemplazo de enzimas (ERT). BioMarin fue la primera empresa en proporcionar terapias para la mucopolisacaridosis tipo I (MPS I), mediante la fabricación de laronidasa ( Aldurazyme , comercializada por Genzyme Corporation). BioMarin también fue la primera empresa en proporcionar tratamientos para la fenilcetonuria ( PKU ).
A lo largo de los años, BioMarin ha sido criticado por el precio de los medicamentos y por casos específicos de negar el acceso a los medicamentos en los ensayos clínicos.
Historia
BioMarin fue fundada en 1997 por Christopher Starr Ph.D. y Grant W. Denison Jr. con una inversión de $ 1,5 millones de Glyko Biomedical y se hizo pública en 1999. Los inversores de semillas fueron, entre otros, MPM Bioventures, Grosvenor Fund y Florian Schönharting.
Desarrollo de negocios
En 2002, BioMarin adquirió Glyko Biomedical.
En 2009, BioMarin adquirió Huxley Pharmaceuticals, Inc. (Huxley), que tenía derechos sobre una forma patentada de 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP), fosfato de amifampridina . En 2010, la Comisión Europea concedió a BioMarin la aprobación de comercialización de 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP), fosfato de amifampridina para el tratamiento de la enfermedad autoinmune rara síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS). BioMarin lanzó el producto con el nombre Firdapse.
En 2010, BioMarin adquirió LEAD Therapeutics, Inc. (LEAD), una pequeña empresa privada de descubrimiento de fármacos y desarrollo en fase inicial con el compuesto clave LT-673, un inhibidor de poli (ADP-ribosa) polimerasa (PARP) disponible por vía oral estudiado para el tratamiento de pacientes con cánceres raros, genéticamente definidos. Esta adquisición fue seguida por la compra de ZyStor Therapeutics, Inc. (ZyStor), una empresa de biotecnología de propiedad privada que desarrolla ERT para el tratamiento de trastornos de almacenamiento lisosómico y su producto principal candidato, ZC-701, una fusión de factor de crecimiento similar a la insulina 2 y alfa glucosidasa (IGF2-GAA) en desarrollo para la enfermedad de Pompe. En su día de I + D en octubre de 2010, BioMarin también anunció un nuevo programa para un péptido terapéutico, vosoritide (BMN-111), para el tratamiento de la acondroplasia .
En 2012, BioMarin adquirió Zacharon Pharmaceuticals, una empresa privada de biotecnología con sede en San Diego que se centra en el desarrollo de pequeñas moléculas dirigidas a las vías del metabolismo de los glucanos.
En 2014, BioMarin adquirió una biblioteca química de inhibidores de histona desacetilasa de Repligen por $ 2 millones con la intención de avanzar en el trabajo hacia terapias para la ataxia de Friedreich y otros trastornos neurológicos.
En noviembre de 2014, la empresa acordó la adquisición de Prosensa por hasta $ 840 millones; sin embargo, la gama de tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne no logró la aprobación de la FDA y el desarrollo cesó en mayo de 2016.
En octubre de 2019 se reveló que el grupo abrirá una oficina en Dublín para respaldar un mayor crecimiento en Europa, Oriente Medio y Asia.
Historial de adquisiciones
La siguiente es una ilustración de las principales fusiones y adquisiciones de la compañía y sus predecesores históricos (esta no es una lista completa):
| BioMarin Pharmaceutical |
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Productos
A partir de 2016, BioMarin tiene seis productos en el mercado, cada uno de los cuales es un medicamento huérfano .
- Tetrahidrobiopterina (de marca Kuvan) (dihidrocloruro de sapropterina), un fármaco de molécula pequeña para la fenilcetonuria , introducido en 2007 como la primera intervención basada en medicamentos para tratar la fenilcetonuria
- Arilsulfatasa B (marcada como Naglazyme) (galsulfasa), una proteína recombinante terapéutica para el síndrome de Maroteaux-Lamy (también llamado mucopolisacaridosis tipo VI)
- Iduronidasa (de marca Aldurazyme), una proteína recombinante terapéutica para la mucopolisacaridosis I
- Amifampridina (de marca Firdapse), un fármaco de molécula pequeña para el síndrome miasténico de Lambert-Eaton (aprobado en 2013 solo en la UE)
- Elosulfase alfa (de marca Vimizim), es la única terapia de reemplazo enzimático para abordar la causa del síndrome de Morquio A (MPS IVA), que afecta a unos 3.000 pacientes en el mundo desarrollado. La enfermedad se produce como resultado de una deficiencia de actividad en una enzima involucrada en el metabolismo de los glicosaminoglicanos (GAG).
- La cerliponasa alfa (de marca Brineura) es un tratamiento de reemplazo enzimático para la enfermedad de Batten , que es una forma de lipofuscinosis ceroide neuronal . Fue aprobado en 2017.
Biomarin está trabajando para desarrollar varios fármacos nuevos.
- Valoctocogene roxaparvovec es un fármaco experimental bajo investigación para el tratamiento de la hemofilia A . Es un vector viral adenoasociado que tiene como objetivo transferir una copia funcional del gen del factor VIII a pacientes que carecen de uno.
Controversias
En 2010, BioMarin se involucró en una controversia en torno a la 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP). BioMarin comercializa una sal de fosfato de 3,4-DAP con el nombre Firdapse . En 2010, BioMarin obtuvo derechos de licencia exclusivos para Firdapse durante 10 años. Como resultado, el precio de un curso de tratamiento prescrito por el Servicio Nacional de Salud ha aumentado de $ 1.987 para el medicamento sin licencia a $ 69.970 para Firdapse. La compañía afirma que antes de su licencia, no había un control de calidad garantizado del producto y no había forma de monitorear formalmente los efectos secundarios poco comunes a través del proceso regulatorio.
En 2013, BioMarin Pharmaceuticals estuvo en el centro de un debate de alto perfil sobre el acceso ampliado de los pacientes con cáncer a los medicamentos experimentales. Siguiendo el consejo de su médico, Andrea Sloan, una paciente con cáncer de ovario avanzado, solicitó que la empresa le proporcionara acceso a BMN 673, un fármaco candidato inhibidor de PARP no aprobado que había mostrado una actividad prometedora en un pequeño ensayo clínico de fase 1 . La compañía se negó, citando preocupaciones de seguridad. La Sra. Sloan finalmente recibió un candidato a fármaco similar de otra compañía.
En 2015, hubo otra controversia sobre el acceso ampliado , en relación con el suministro de un fármaco en ensayo clínico a un niño alemán que padecía un trastorno cerebral pero que no formaba parte del ensayo.
En abril de 2019, la BBC informó que a los pacientes que participaron en un tratamiento de prueba del fármaco Kuvan (clorhidrato de sapropterina) se les negó posteriormente el acceso al mismo. La compañía fue criticada por el NHS y el diputado Stephen Hammond por lucrarse con los pacientes. La compañía comentó lo siguiente en respuesta: "BioMarin está decepcionada de que el NHS de Inglaterra no haya reconocido el valor de tratar a los pacientes con PKU con Kuvan, a pesar de más de una década de resultados positivos en los pacientes en 26 países de Europa, Rusia y Turquía".
En junio de 2019, un tribunal belga ordenó a BioMarin que continuara suministrando Vimizim a una niña que padecía el síndrome de Morquio de forma gratuita. BioMarin dejó de proporcionar Vimizim gratis a principios de año después de que las negociaciones con las autoridades sanitarias belgas con respecto al reembolso del producto fracasaran repetidamente. Esto provocó que los padres iniciaran un proceso judicial para obligar a la empresa a seguir proporcionando el medicamento de forma gratuita. Se ordenó a BioMarin en una orden preliminar que siguiera haciéndolo hasta que se dicte una sentencia definitiva, o hasta que el medicamento esté disponible en el mercado belga a un precio razonable.
Referencias
enlaces externos
- Datos comerciales de BioMarin Pharmaceutical Inc .: