Jesse Gelsinger - Jesse Gelsinger

Jesse Gelsinger

Jesse Gelsinger (18 de junio de 1981 - 17 de septiembre de 1999) fue la primera persona identificada públicamente como muerta en un ensayo clínico de terapia génica . Gelsinger sufría de deficiencia de ornitina transcarbamilasa , una enfermedad genética del hígado ligada al cromosoma X , cuyos síntomas incluyen una incapacidad para metabolizar el amoníaco , un subproducto de la descomposición de las proteínas . La enfermedad suele ser mortal al nacer, pero Gelsinger tenía una forma más leve de la enfermedad, en la que el gen de la ornitina transcarbamilasa está mutado solo en una parte de las células del paciente, una afección conocida como mosaicismo somático . Como su deficiencia era parcial, Gelsinger logró sobrevivir con una dieta restringida y medicamentos especiales.

Gelsinger se unió a un ensayo clínico realizado por la Universidad de Pensilvania que tenía como objetivo desarrollar un tratamiento para los bebés que nacen con la forma grave de la enfermedad. El 13 de septiembre de 1999, a Gelsinger se le inyectó un vector adenoviral portador de un gen corregido para probar la seguridad del procedimiento. Murió cuatro días después a la edad de 18 años, el 17 de septiembre, aparentemente después de haber sufrido una respuesta inmune masiva desencadenada por el uso del vector viral para transportar el gen a sus células, lo que provocó una falla orgánica múltiple y muerte cerebral.

Una investigación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) concluyó que los científicos involucrados en el ensayo, incluido el coinvestigador James Wilson (Director del Instituto de Terapia Genética Humana), rompieron varias reglas de conducta:

  • Inclusión de Gelsinger como sustituto de otro voluntario que se retiró, a pesar de que Gelsinger tenía altos niveles de amoníaco que deberían haber llevado a su exclusión del ensayo.
  • La universidad no informó que dos pacientes habían experimentado efectos secundarios graves a causa de la terapia génica.
  • No revelar, en la documentación de consentimiento informado, las muertes de monos que recibieron un tratamiento similar.

La Universidad de Pensilvania luego emitió una refutación, pero la universidad y el Centro Médico Nacional Infantil acordaron pagar cada uno más de $ 500,000 al gobierno. Se informa que tanto Wilson como la Universidad han tenido intereses económicos en la investigación. Después de su muerte, todos los ensayos de terapia genética en los Estados Unidos se detuvieron por un tiempo. El caso Gelsinger fue un revés severo para los científicos que trabajaban en el campo y un trágico recordatorio de los riesgos involucrados.

Notas

  1. ^ Stolberg, Sheryl Gay (28 de noviembre de 1999). "La muerte biotecnológica de Jesse Gelsinger" . Revista del New York Times . Consultado el 5 de julio de 2018 .
  2. ^ "Instituto de terapia génica humana responde a la FDA - almanaque entre cuestiones" . Upenn.edu. 2000-02-14 . Consultado el 16 de noviembre de 2010 .
  3. ^ Branca, MA (mayo de 2005). "Terapia génica: ¿maldita o avanzando poco a poco hacia la credibilidad?". Biotecnología de la naturaleza . 23 (5): 519-21. doi : 10.1038 / nbt0505-519 . PMID  15877060 . S2CID  6628811 .
  4. ^ Greenberg, Daniel S. "Ciencia en venta. Los peligros, recompensas y engaños del capitalismo del campus". Chicago: U. Chicago Press, 2007, 324pp., Páginas 104–106.
  5. ^ "No comprometa la ética en experimentos humanos, dice experto en bioética" . Law.virginia.edu. 2008-04-18. Archivado desde el original el 14 de octubre de 2009 . Consultado el 16 de noviembre de 2010 .
  6. ^ "Desafíos en la terapia génica" . Universidad de Utah . Consultado el 2 de noviembre de 2020 .
  7. ^ "Una lección de historia para las células madre" . Sciencemag.org. 2009-05-08 . Consultado el 29 de febrero de 2012 .

enlaces externos